유전자 요법이 1형 당뇨병을 치료하거나 혈당을 정상화할 수 있습니까?

유전자 요법이란 무엇입니까?

유전자 치료 특정 질병을 치료하거나 때로는 치료하기 위해 인간 세포의 유전적 변형에 초점을 맞춘 의학 연구 분야입니다. 이것은 신체의 결함이 있거나 손상된 유전 물질을 재구성하거나 수리함으로써 발생합니다.

이 첨단 기술은 미국에서 당뇨병 치료를 위한 임상 시험의 초기 연구 단계에 불과합니다. 그러나 AIDS, 암, 낭포성 섬유증(폐, 소화관 및 기타 기관을 손상시키는 장애), 심장병, 혈우병(a 혈액 응고에 문제가 있는 장애).

T1D의 경우, 유전자 요법은 대체 세포의 재프로그래밍처럼 보일 수 있으며, 재프로그래밍된 세포가 원래의 인슐린 생산 기능을 수행하도록 할 수 있습니다. 베타 세포 그렇지 않으면 수행할 것입니다. 당뇨병이 있는 경우 인슐린 생성이 포함됩니다.

그러나 재프로그래밍된 세포는 베타 세포와 충분히 다르기 때문에 자신의 면역 체계가 베타 세포를 “새로운 세포”로 인식하지 못하고 공격합니다. 이것이 T1D 발병에서 발생합니다.

유전자 치료가 제1형 당뇨병에 효과적인가?

유전자 요법은 아직 초기 단계에 있고 임상 시험에서만 이용 가능하지만, 지금까지 이 치료법의 잠재적 이점에 대한 증거가 더 명확해지고 있습니다.

안에 2018년 연구, 연구자들은 베타 세포처럼 기능하도록 알파 세포를 조작했습니다. 그들은 췌장 및 십이지장 호메오박스 1 및 MAF 염기성 류신 지퍼 전사 인자 A라는 두 개의 단백질을 마우스의 췌장에 전달하기 위해 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 만들었습니다. 이 두 단백질은 베타 세포 증식, 성숙 및 기능을 돕습니다.

알파 세포는 췌장 내에 위치할 뿐만 아니라 체내에 풍부하고 변형이 가능할 정도로 베타 세포와 유사하기 때문에 베타 유사 세포로 변형하기에 이상적인 세포입니다. 베타 세포는 인슐린을 생산하여 혈당 수치를 낮추고 알파 세포는 글루카곤을 생산하여 혈당 수치를 높입니다.

연구에서 쥐의 혈당 수치는 유전자 치료를 받은 4개월 동안 정상이었고 면역 체계의 활동을 억제하거나 예방하는 면역억제제를 사용하지 않았습니다. 새로 생성된 알파 세포는 베타 세포처럼 작동하며 신체의 면역 공격에 저항했습니다.

그러나 생쥐에서 관찰된 정상적인 포도당 수치는 영구적이지 않았습니다. 이것은 잠재적으로 장기간의 치료보다는 인간의 정상적인 포도당 수준의 몇 년으로 해석될 수 있습니다.

2013년 위스콘신주 연구(2017년 업데이트)에서 연구원들은 당뇨병이 있는 쥐의 정맥에 작은 DNA 서열을 주입했을 때 최대 6주 동안 혈당 수치를 정상화하는 인슐린 생산 세포를 생성한다는 사실을 발견했습니다. 그것은 모두 한 번의 주사로 이루어졌습니다.

이것은 잠재적으로 언젠가 인간의 T1D를 치료할 수 있는 DNA 기반 인슐린 유전자 요법을 검증한 최초의 연구였기 때문에 획기적인 임상 시험입니다.

연구는 다음과 같이 진행되었습니다.

• 주입된 DNA 염기서열은 체내에서 포도당이 상승하는 것을 감지했습니다.
• 포도당 유도 반응 요소의 도움으로 주입된 DNA는 베타 세포가 기능하는 췌장에서 인슐린을 생산하는 방식과 유사하게 인슐린을 생산하기 시작했습니다.

연구원들은 현재 T1D 환자들에게 더 많은 완화를 제공하기 위해 치료 DNA 주입 사이의 시간 간격을 6주에서 6개월로 늘리기 위해 노력하고 있습니다.

이 모든 것이 매우 흥미롭긴 하지만 결정하기 위해서는 더 많은 연구가 필요합니다. 치료법이 얼마나 실용적인지 사람들을 위해. 결국 희망은 의사가 조명이 부착된 의료 기기를 사용하여 신체 내부를 살펴보는 비수술적 내시경 절차를 통해 AAV 벡터가 결국 췌장에 전달될 수 있다는 것입니다.

유전자를 표적으로 하여 제1형 당뇨병을 치료할 수 있습니까?

이러한 종류의 유전자 요법은 한 번에 끝나는 치료법이 아닙니다. 그러나 인슐린을 복용하지 않고 몇 년 동안 비당뇨병 포도당 수치를 즐기는 것은 당뇨병 환자에게 많은 안도감을 제공할 것입니다.

다른 비인간 영장류에 대한 후속 실험이 성공하면 T1D 치료를 위한 인간 실험이 곧 시작될 수 있습니다.

그것이 치료제로 간주됩니까?

T1D에 대한 “치료”의 정의가 다양하기 때문에 그것은 모두 누구에게 물어보는지에 달려 있습니다.

어떤 사람들은 치료가 단 한번의 노력으로 이루어진다고 믿습니다. 그들은 “치료”를 인슐린 복용, 혈당 검사 또는 당뇨병의 고점과 저점에 대해 다시는 생각할 필요가 없다는 의미로 봅니다. 이것은 심지어 유전자 요법 후속 치료를 위해 병원에 다시 갈 필요가 없다는 것을 의미합니다.

다른 사람들은 유전자 편집에 대한 몇 년에 한 번 치료가 치료법으로 간주되는 치료 계획으로 충분할 수 있다고 생각합니다.

다른 많은 사람들은 진정으로 “치료”하려면 근본적인 자가면역 반응을 고쳐야 한다고 생각합니다. 일부 사람들은 혈당이 정상이고 당뇨병의 정신적 부담이 완화되는 한 어떤 식으로든 신경쓰지 않습니다.

유전자 편집이란 무엇입니까?

한 가지 잠재적인 “일회성” 치료법은 유전자 치료와 약간 다른 유전자 편집이 될 수 있습니다.

유전자 편집의 이면에 있는 아이디어는 신체의 DNA를 재프로그래밍하는 것이며, 제1형 당뇨병이 있는 경우, 그 아이디어는 베타 세포를 파괴하고 T1D를 시작하게 한 자가면역 공격의 근본 원인을 파악하는 것입니다.

잘 알려진 두 회사인 CRISPR Therapeutics와 재생 의료 기술 회사인 ViaCyte는 유전자 편집을 사용하여 섬 세포를 만들고 캡슐화한 다음 체내에 이식하기 위해 몇 년 동안 협력해 왔습니다. 이러한 보호되고 이식된 섬 세포는 면역 체계 공격으로부터 안전할 것이며, 그렇지 않으면 T1D가 있는 경우 일반적인 반응이 될 것입니다.

유전자 편집의 초점은 단순히 우리 DNA의 나쁜 부분을 잘라내어 당뇨병과 같은 상태를 완전히 피하고 이미 당뇨병을 앓고 있는 사람들이 의식적으로 의식하지 않고 매일 경험하는 지속적인 면역 반응(베타 세포 공격)을 막는 것입니다. ).

ViaCyte와 협력하여 CRISPR이 수행한 유전자 편집은 자가면역 반응을 회피할 수 있는 인슐린 생성 섬 세포를 생성합니다. 이러한 기술과 연구는 계속 발전하고 있으며 많은 가능성을 갖고 있습니다.

또한 2017년 연구에 따르면 티1디씨우레 언젠가는 유전자 편집 기술을 사용하여 가능할 수 있습니다.

테이크아웃

유전자 요법과 유전자 편집은 모두 인슐린이나 면역억제제 요법을 받을 필요 없이 궁극적인 미래를 희망하는 제1형 당뇨병 환자에게 많은 가능성이 있습니다.

유전자 치료 연구는 신체의 특정 세포가 어떻게 재프로그래밍되어 인슐린을 만들기 시작하고 T1D가 발병하는 사람들과 같은 면역 체계 반응을 경험하지 않을 수 있는지 살펴보며 계속됩니다.

유전자 요법과 유전자 편집 요법은 아직 초기 단계에 있지만(그리고 많은 부분이 코로나바이러스 질병 19 [COVID-19] 대유행), 가까운 장래에 T1D 치료에 대한 많은 희망이 있습니다.