임상 시험은 수명 주기의 모든 단계에서 다양한 규제 요구 사항을 충족해야 합니다. 아마도 이들 중 가장 영향력 있는 것은 최종 판매 승인 프로세스일 것입니다.
이 승인을 받으면 바이오 제약 회사는 환자를 위한 새로운 치료 수단과 투자 회수 방법을 제공할 수 있습니다. 이 단계에서 규제 기관은 추가 설명을 위해 문서를 다시 보내거나 제품의 안전 및 효능에 대한 질문을 제기할 수 있는 마지막 기회가 있습니다.
다음 세 가지 기본 전략을 통해 이러한 가능성을 최소화합니다. 첫째, 시험 전반에 걸쳐 임상 데이터 관리를 위한 모범 사례를 보장합니다. 둘째, 규제 기관 자체에서 전문가의 조언을 구합니다. 마지막으로, 각 특정 국가 또는 지역의 규제 뉘앙스를 이해하는 전문가와 협력합니다.
임상 데이터 관리 및 규정 준수
FDA(Food and Drug Administration)와 EMA(European Medicines Agency) 모두 임상 데이터 관리와 관련하여 기본 품질 표준을 시행합니다. 여기에는 연구 전반에 걸쳐 수집된 모든 정보의 입력, 확인 및 검증이 포함됩니다1.
견고한 임상 데이터 관리 시스템에는 다음도 포함되어야 합니다.
• 각 항목에 대한 자동 타임스탬프
• 프로토콜에서 수행된 모든 변형과 그 근거를 기록할 기회
• 누락된 데이터를 처리하는 프로세스
• 참가자의 기밀을 보장하기 위한 기본 제공 메커니즘.
마지막 요점은 종종 임상 시험 규정을 넘어서는 것을 수반합니다. 데이터의 익명화는 미국의 HIPAA(건강 보험 이동성 및 책임법) 또는 유럽 연합의 GDPR(일반 데이터 보호 규정)의 표준을 준수해야 합니다.
규제 기관의 과학적 조언 구하기
임상시험 의뢰자가 임상시험의 특정 측면에 대한 전문가 지침이 필요한 경우 규제 기관에 연락할 수 있습니다. SA(Scientific Advice)로 알려진 이 의견에는 일반적으로 수수료가 부과되지만 판매 승인 프로세스2의 전적으로 자발적인 단계입니다.
과학적 조언 요청에 대한 가능한 주제
EMA 또는 FDA에 대한 과학적 조언 요청에는 다음이 포함될 수 있습니다.
• 연구 설계와 관련된 특정 쿼리
• 시험 종료점의 적합성에 대한 의견
• 제품 특성에 대한 요약 초안
• 신약에 대한 가능한 새로운 적응증에 대한 조언
• 안전지침 사전검토
• 기타 비임상 문제
과학적 조언 신청 절차
과학적 조언을 요청하려면 후원자 측의 상당한 준비가 필요합니다. 첫째, 전체 시험의 초기 개요와 임상시험용 의약품을 준비해야 합니다. 이는 스폰서와 에이전시 간의 오해를 방지할 수 있을 만큼 충분히 철저해야 합니다. 숙련된 의학 작가는 제출하기 전에 간략한 설명과 첨부된 모든 프레젠테이션을 확인해야 합니다.
동일한 질문으로 여러 규제 기관에 동시에 접근하거나 공동 자문을 요청하는 것이 가능합니다3. 그러나 각 요청은 명확하게 정의되고 범위를 좁혀야 합니다. 하나의 요청으로 여러 문제를 해결할 수는 없습니다. 이러한 경우 새로운 요청에는 추가 요금이 부과됩니다.
경우에 따라 특정 유형의 시험에 대한 더 큰 인센티브의 일환으로 Scientific Advice 비용이 면제될 수 있습니다. 예를 들어, EMA는 소아 및 희귀 질환 적응증4과 관련된 모든 시험에 대해 이 수수료를 면제합니다.
과학적 조언을 요청할 때의 이점
Scientific Advice에 대한 요청은 임상 시험의 가장 까다로운 부분을 원활하게 할 수 있는 좋은 기회를 제공합니다. 이는 임상시험의 총 수명 주기를 단축시켜 환자가 더 짧은 시간에 약물에 접근할 수 있도록 합니다.
시험 계획 단계에서 시험 설계에 대한 쿼리를 사용하여 리소스 사용을 더 잘 계획하고, 예산 할당을 추정하고, 환자를 보다 효과적으로 모집할 수도 있습니다. 보다 적절한 평가변수를 선택함으로써 임상 조사자는 환자에게 가능한 이점을 보여주는 보다 중요한 데이터에 액세스할 수 있습니다.
마지막으로 과학적 조언 요청은 조사 팀과 규제 기관 내의 관련 의사 결정자 간의 소개 역할을 하는 경우가 많습니다. 과학적 조언을 요청한다고 해서 판매 허가가 승인되는 것은 아니지만 권장 사항을 인정하고 통합하면 신청이 강화됩니다.
규제 업무 전문가의 도움 받기
사건 없는 승인 프로세스를 용이하게 하기 위한 최종 전략은 현지 규제 기관과 좋은 실적을 가진 규제 업무 CRO와 협력하는 것입니다.
이 과정에서 지원에 무게를 줄 수 있는 지역 대학 및 Key Opinion Leader와의 기존 관계를 살펴보는 것이 중요합니다. Scientific Advice 서비스를 요청하려는 생물제약 회사도 CRO에게 도움을 요청할 수 있어야 합니다. 후자는 의학 저술가와 조사관 중 한 명과의 인터뷰를 주선하거나 잠재적으로 외부 조언을 구해야 하는 적절한 시기를 지적할 수 있습니다.
후원사와 CRO 간의 긴밀하고 투명한 의사소통은 가능한 문제를 미리 파악하는 데에도 도움이 될 것입니다. 이러한 경우 CRO는 거부 또는 재제출 요청 가능성을 방지할 수 있는 “제3의 눈” 역할을 할 수 있습니다.
