ALS 치료를 위한 줄기세포의 잠재력 이해

줄기세포는 다양한 세포 유형이 될 수 있는 능력을 가진 세포 유형입니다. 이것을 차별화라고 합니다. 예를 들어, 골수에 있는 줄기 세포는 계속해서 특정 유형의 혈액 세포로 분화될 수 있습니다.

줄기 세포는 신체의 많은 세포 유형과 달리 자가 재생도 가능합니다. 줄기 세포가 분열할 때 생성되는 두 개의 세포는 다음과 같습니다.

• 줄기세포 두 개
• 줄기세포 1개와 분화세포 1개
• 두 개의 분화된 세포

줄기세포에는 일반적으로 두 가지 유형이 있습니다.

다능성 줄기세포

만능줄기세포는 신체의 모든 유형의 세포가 될 수 있습니다. 이러한 유형의 줄기 세포는 인간 배아에서 발견됩니다.

그러나 2006년에 과학자들은 일부 유형의 성체 세포를 다능성 줄기 세포로 재프로그래밍하는 방법을 개발했습니다. 이러한 줄기세포를 유도만능줄기세포라고 합니다.

성체줄기세포

성체줄기세포는 다양한 조직에 존재하며 유지 및 복구에 관여합니다. 이는 일반적인 마모, 부상 또는 질병으로 인해 손실된 세포를 대체하기 위해 노력합니다.

이 줄기세포는 조직 특이적입니다. 이는 다능성 줄기 세포와 달리 더욱 전문화되어 있음을 의미합니다.

예를 들어, 장의 성체 줄기 세포는 손실되거나 손상된 장 세포를 대체할 수 있지만 계속해서 피부 세포나 혈액 세포가 될 수는 없습니다.

신경 질환인 ALS에서는 근육 운동을 제어하는 ​​운동 뉴런이라고 불리는 신경 세포가 손상되어 죽습니다. 피부나 장과 같은 신체의 다른 부분에 있는 세포와는 달리, 신경 세포는 손상되거나 죽은 후에 재생될 수 없습니다.

또한 우리는 ALS 질병 과정에 대해 점점 더 많이 배우고 있습니다. 우리가 알고 있는 것은 ALS가 복잡하며 이에 기여하는 다양한 요인이 있다는 것입니다. 이 모든 것이 치료 목표를 식별하는 것을 더욱 어렵게 만듭니다.

줄기세포는 재생 효과와 다양한 세포 유형으로 분화하는 능력으로 인해 ALS에 대한 매력적인 치료법입니다. ALS 치료에 줄기세포를 사용할 수 있는 주요 방법은 다음과 같습니다.

• 줄기세포를 사용하여 운동 뉴런의 건강과 생존을 강화하는 요인을 전달합니다.
• 손상되거나 죽은 뉴런을 줄기세포에서 생성된 건강한 뉴런으로 교체

2023년 검토에서는 ALS 전임상 연구와 임상 시험에서 다양한 유형의 줄기 세포가 사용되었다고 지적합니다.

• 중간엽줄기세포(MSC), 가장 흔한 ALS 연구에 사용되는 줄기세포 유형은 골수, 근육, 지방 조직 등 다양한 부위에서 분리할 수 있는 성체 줄기세포의 한 유형입니다.
• 조혈줄기세포는 혈액이나 골수에서 분리한 성체줄기세포의 일종이다.
• 신경줄기세포는 배아조직에서 분리됩니다.
• 유도 만능 줄기 세포는 성체 세포를 사용하여 실험실에서 생성됩니다.

ㅏ 2021년 리뷰 ALS에 대한 줄기 세포 치료법에 대한 6개 연구 중 일부 연구에서는 이점이 있는 반면 다른 연구에서는 그렇지 않은 것으로 나타났습니다. 검토자들은 ALS에 대한 줄기세포 치료의 잠재적 이점을 결정하기 위해서는 추가 연구가 필요하다고 지적했습니다.

ALS 줄기세포 치료법 연구

이제 ALS 줄기세포 치료에 대한 몇 가지 임상시험을 검토해 보겠습니다. 이는 ALS 치료를 위한 줄기세포 사용에 대한 연구의 단편일 뿐이라는 점을 명심하십시오.

ㅏ 2022년 1/2상 임상시험 ALS 환자 18명의 요추 척수에 이식된 신경줄기세포를 사용했습니다. 이 줄기세포는 GDNF라는 보호 인자를 만드는 지지 신경교세포로 분화될 수 있습니다.

이번 임상시험은 주로 치료의 안전성에 중점을 두었습니다. 1년이 지나도 부정적인 영향은 발견되지 않았습니다. ALS로 인해 사망한 참가자 13명의 조직을 분석한 결과, 이식된 세포가 지속되어 GDNF를 생성한 것으로 나타났습니다.

이전 두 건의 1상 임상 시험에 대한 2023년 분석에서는 ALS 환자 19명의 요추 척수에 MSC를 이식하는 경우의 장기적인 효과를 조사했습니다. 분석 당시 이들 중 4명은 아직 생존해 있었다.

연구자들은 실험 참가자의 관찰된 평균 생존 기간이 118.8개월(거의 10년)이라는 사실을 발견했습니다. 이는 예측된 평균생존기간인 70.79개월보다 길며, 6년이 조금 넘는다.

미국 식품의약국(FDA)은 ALS에 대한 줄기세포 치료법을 승인하지 않았습니다. ALS로 인해 줄기세포 치료를 받는 사람들은 임상시험 참여를 통해 치료를 받습니다.

최근에는 FDA 자문위원회 NurOwn이라는 ALS 줄기세포 치료법이 발견됐다. 뒷받침하는 데이터가 부족했어요 경증에서 중등도의 ALS에 대한 효과적인 치료법으로 확립하는 것입니다.

BrainStorm Cell Therapeutics가 개발한 NurOwn은 MSC를 사용하여 신경 세포의 건강과 생존을 지원하는 요소의 수준을 높입니다.

귀하가 ALS 진단을 받은 경우 담당 진료팀은 귀하에게 임상 시험 참여를 제안할 수 있습니다.

임상 시험은 새롭거나 업데이트된 치료법이 더 널리 사용되기 전에 안전성과 효과를 테스트합니다.

현재 모집 중인 ALS에 대한 임상시험 목록은 여기에서 확인할 수 있습니다.

귀하의 진료팀도 귀중한 자원입니다. 이는 귀하가 자격이 있을 수 있는 현재 또는 향후 임상 시험에 대한 아이디어를 제공하는 데 도움이 될 수 있습니다.

현재 ALS 치료 옵션은 다음과 같습니다.

• 운동 뉴런의 손상을 낮추고 일상 기능의 저하를 늦추는 데 도움이 되는 riluzole(Rilutek, Tilutik, Exservan) 또는 edaravone(Radicava)과 같은 약물
• 근육 경련, 수면 장애, 불안 및 우울증과 같은 증상을 관리하는 데 도움이 되는 기타 약물

• 힘, 유연성, 독립성을 강화하는 데 도움이 되는 물리 및 작업 치료

• 의사소통에 도움이 되는 언어 치료 또는 장치

• ALS의 영향에 정신적, 정서적으로 대처할 수 있도록 돕는 심리치료

• 비침습적 환기 또는 기계적 환기를 포함한 호흡 지원

ALS는 진보적입니다. 즉, 시간이 지날수록 계속 악화된다는 뜻이다.

ALS의 영향은 결국 마비로 이어지며, 이는 호흡을 돕는 근육에도 영향을 미칠 수 있습니다. 따라서 ALS 환자의 대부분은 호흡 부전으로 인해 사망합니다.

ALS의 평균 생존 시간은 다음과 같습니다. 3~5년 증상이 나타난 후. 에 대한 30% ALS 환자 중 5년 후에도 생존하는 비율 10~20% 10년 후에도 살아있습니다.

골수이식으로 ALS를 치료할 수 있나요?

아니요. 그러나 연구자들은 ALS를 치료하기 위해 골수 이식을 연구하고 있습니다. 본 연구는 초기 단계이다.

2022년 한 임상 시험에서는 골수 이식 후 ALS 진행에 차이가 없는 것으로 나타났습니다. 또 다른 2022년 연구 골수 이식이 청소년 ALS 마우스 모델에서 ALS 치료에 도움이 될 수 있다는 사실을 발견했습니다.

줄기세포를 연구하는 데 사용되는 다른 조건은 무엇입니까?

ALS 외에도 다양한 질환에 대한 줄기세포 치료법이 연구되고 있습니다. 몇 가지 예는 다음과 같습니다.

• 파킨슨병, 알츠하이머병과 같은 기타 신경퇴행성 질환
• 척수 부상
• 암
• 심장 질환
• 제1형 당뇨병

FDA가 승인한 줄기세포 치료제란 무엇입니까?

다양한 혈액세포로 분화할 수 있는 줄기세포를 함유한 조혈줄기세포 제제는 현재 FDA 승인을 받은 유일한 줄기세포 제품. 이는 특정 암, 혈액 질환 또는 면역 질환을 치료하는 데 사용됩니다.

줄기세포는 ALS에 대한 매력적인 잠재적 치료법입니다. 줄기세포 치료가 ALS의 영향을 늦추거나 역전시킬 수 있기를 바랍니다.

그러나 ALS에 대한 줄기세포 연구는 일반적으로 아직 초기 단계에 있으며 FDA가 승인한 줄기세포 기반 ALS 치료법은 없습니다. 전반적으로 이러한 치료법의 안전성과 효과에 대한 더 많은 연구가 필요합니다.

줄기 세포 치료를 받는 ALS 환자는 임상 시험을 통해 치료를 받습니다. ALS가 있고 임상 시험 참여에 관심이 있는 경우 담당 진료팀과 상담하세요. 귀하가 자격이 될 수 있는 임상 시험을 찾는 데 도움이 될 수 있습니다.