유전자 요법은 신체 기능에 영향을 미치는 DNA의 변화인 유전적 돌연변이를 수정하거나 대체할 수 있는 잠재력을 가질 수 있습니다.
의사는 “유전자 편집”이라고도 하는 유전자 요법을 사용하여 유전자를 직접 변경합니다.
이 접근법은 베타 지중해 빈혈 또는 척수성 근위축증(SMA)과 같은 단일 돌연변이로 인한 질병을 치료하는 데 도움이 될 수 있습니다. 유전자 편집은 특정 암 치료에도 도움이 될 수 있습니다.
CRISPR-Cas9과 같은 유전자 편집 도구는 매우 새롭고 빠르게 변화하고 있습니다. 연구자들은 그들이 제기할 수 있는 모든 위험과 함께 그들의 잠재력을 최대한 연구하고 있습니다.
지금까지 전문가들이 유전자 치료에 대해 알고 있는 내용은 다음과 같습니다.
어떻게 작동합니까?
유전자는 특정 조건이 충족될 때 특정 단백질을 만들도록 세포에 지시하는 DNA의 작은 부분입니다.
반면 돌연변이 유전자는 세포가 필요한 단백질을 너무 많이 또는 너무 적게 만들 수 있습니다. 컴퓨터 코드의 작은 변화가 전체 프로그램에 영향을 미치는 것처럼 작은 변화도 몸 전체에 도미노 효과를 일으킬 수 있습니다.
유전자 치료는
- 누락되거나 “손상된” 유전자를 작업 사본으로 교체
- 오작동하는 유전자 끄기
- 면역 세포에 유전자를 추가하여 질병 세포를 더 잘 표적화하도록 돕습니다.
바이러스 벡터
과학자들은 손으로 DNA를 편집할 수 있을 만큼 작은 핀셋이 없습니다. 대신, 그들은 그들을 대신하여 일할 놀라운 동맹인 바이러스를 모집합니다.
일반적으로 바이러스는 세포에 들어가 DNA를 변경하여 더 많은 복제본을 생성합니다. 그러나 과학자들은 이 프로그래밍을 자신의 프로그램으로 전환하여 바이러스를 하이재킹하여 해를 끼치는 대신 치유할 수 있습니다. 이것들
비바이러스 벡터가 존재합니까?
전문가들은 지질 분자 또는 자성 나노입자와 같은 비바이러스성 벡터를 사용하는 유전자 치료법을 계속 연구하고 있습니다. 그러나 아직 승인된 것은 없습니다.
유전자 치료의 종류
유전자 치료에는 두 가지 유형이 있습니다.
- 생체 내(신체 내부): 과학자들은 새로운 유전자를 운반하는 벡터를 주사 또는 정맥(IV) 주입을 통해 신체에 직접 주입합니다.
- 체외(체외): 과학자들은 몸에서 세포를 추출하여 페트리 접시 내부의 벡터에 도입합니다. 그런 다음 변경된 세포가 몸으로 돌아가서 증식할 것입니다.
각 유형에는 고유한
| 생체 내 요법의 이점 | 체외 요법의 이점 |
| 몸 전체에 벡터를 전달할 수 있으며 이는 뼈 또는 혈액 질환에 유용합니다. | 특정 장기 및 세포 유형을 더 잘 표적화 |
| 더 빠르고 덜 침습적 | 안전 위험이 적은 경향이 있습니다. |
유전자 치료는 특정 특성을 강화할 목적으로 건강한 DNA를 바꾸는 것을 의미하는 유전 공학과 다릅니다. 가설적으로 유전 공학은 잠재적으로 어린이의 특정 질병 위험을 줄이거나 눈 색깔을 바꿀 수 있습니다. 그러나이 관행은 우생학에 매우 가깝기 때문에 논란의 여지가 많습니다.
무엇을 치료할 수 있습니까?
유전자 요법은 다음과 같은 다양한 유전적 상태를 치료하는 데 사용될 수 있습니다.
유전성 시력 상실
망막의 RPE65 유전자가 작동하지 않으면 안구가 빛을 전기 신호로 변환할 수 없습니다.
미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 유전자 치료제 럭스터나(Luxturna)는
혈액 장애
그만큼
한편 지난 2018년 FDA 승인을 받은 유전자치료제 진테글로(Zynteglo)는
이 혈액 장애는 신체의 헤모글로빈 생산을 감소시키기 때문에 신체의 산소를 낮출 수 있습니다.
척수성 근위축증(SMA)
영아 발병 SMA에서 영아의 신체는 운동 뉴런을 만들고 복구하는 데 필요한 “운동 뉴런의 생존”(SMN) 단백질을 충분히 만들 수 없습니다. 이 뉴런이 없으면 영아는 점차 움직이고 숨쉬는 능력을 잃습니다.
2019년 FDA 승인을 받은 유전자 치료제 졸겐스마
대뇌부신백질이영양증(CALD)
ABCD1 유전자는 뇌에서 지방산을 분해하는 효소를 생성합니다. 대뇌 부신백질이영양증이 있는 경우 이 유전자가 손상되었거나 없습니다.
암
FDA는 비호지킨 림프종 및 다발성 골수종과 같은 여러 유형의 암을 치료하기 위한 유전자 치료법을 승인했습니다.
대부분의 암 유전자 치료법은 T 세포라는 강력한 항체에 새로운 유전자를 삽입함으로써 간접적으로 작용합니다. 변경된 T 세포는 암 세포에 달라붙어 바이러스를 공격하는 방식과 유사하게 제거할 수 있습니다.
치료법
안전 해요?
유전자 치료를 고려하는 일부 사람들은 자신의 몸에 바이러스를 넣는 것에 대해 불안감을 느낄 수 있습니다.
그러나 유전자 치료법은 승인 전에 광범위한 테스트를 거칩니다. 유전자 치료에 사용되는 바이러스는 많은 백신과 마찬가지로 복제할 수 없도록 고정되어 있습니다.
즉, 유전자 치료는 다른 위험을 초래할 수 있습니다.
- 면역 반응: 면역 체계는 바이러스 벡터를 침입 위협으로 오인할 수 있습니다. 그 결과 백혈구가 급증하여 열, 염증 및 피로와 같은 부작용을 유발할 수 있습니다.
-
오프 타겟 편집: 바이러스 벡터가 잘못된 DNA 스트레치에 유전 패키지를 삽입하여 본질적으로 새로운 돌연변이를 생성할 수 있는 약간의 위험이 있습니다. ~ 안에
2002년 한 사건 , 그러한 돌연변이는 암으로 이어졌습니다. 즉, 과학자들은이후 개발 타겟팅 실수를 줄이는 “더 스마트한” 벡터. -
알려지지 않은 장기적 영향: 유전자 요법은 매우 새롭기 때문에 과학자들은 그것이 장기적으로 신체에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 아직 알지 못합니다. 일부 전문가들은
우려 표명 바이러스 벡터는 실수로 난자나 정자 세포를 편집할 경우 다음 세대에 돌연변이를 전달할 수 있습니다.
이러한 문제에도 불구하고 전문가들은 일반적으로 유전자 치료가 위험보다 이점이 더 많다고 생각합니다.
유전자 요법으로 치료되는 대부분의 상태는 생명을 위협합니다. 치료하지 않고 방치할 때의 위험이 종종 잠재적인 부작용의 위험보다 더 큽니다.
유전자 치료의 단점
유전자 요법에는 널리 보급되지 못하게 하는 몇 가지 단점이 있습니다.
제한된 대상
유전자 요법은 특정 돌연변이만 표적으로 할 수 있습니다. 이것은 특정 조건을 가진 모든 사람에게 작동하지 않을 수 있음을 의미합니다.
예를 들어, 두 사람이 시력 상실을 유전받았을 수 있습니다. 현재 유전자 요법은 RPE64 돌연변이로 인한 시력 상실만 치료할 수 있습니다.
시간 승인
유전자 치료 연구는 매우 새롭기 때문에 전문가들은 치료법을 대중에게 소개하기 전에 광범위한 안전성 테스트를 수행합니다. 각각의 새로운 치료법에 대해 FDA 승인을 받는 데 몇 년이 걸릴 수 있습니다.
비용
상상할 수 있듯이 유전자 치료법은 제조 및 관리 비용이 많이 듭니다. 이는 임상시험 자금뿐만 아니라 약값에도 영향을 미친다.
예를 들어, 유전자 치료제 Zolgensma는 미국에서 가장 비싼 약입니다.
과학자들은 더 많은 사람들이 유전자 치료에 접근할 수 있도록 개발 과정을 더 안전하고 저렴하며 효율적으로 만드는 방법을 찾으려고 노력하고 있습니다.
결론
유전자 요법은 여러 가지 유전 질환을 유발하는 돌연변이를 편집하여 치료합니다. 연구자들이 이 기술을 더욱 개선하고 확장함에 따라 이 기술로 치료할 수 있는 더 많은 조건을 찾을 수 있습니다.
전문가들은 또한 유전자 치료가 필요한 사람들이 더 쉽게 치료를 받을 수 있도록 유전자 치료를 더 저렴하게 만드는 옵션을 계속 탐색하고 있습니다.
Emily Swaim은 프리랜서 건강 작가이자 심리학 전문 편집자입니다. 그녀는 Kenyon College에서 영어 학사 학위를, California College of the Arts에서 서면 MFA를 받았습니다. 2021년에 그녀는 BELS(Board of Editors in Life Sciences) 인증을 받았습니다. GoodTherapy, Verywell, Investopedia, Vox 및 Insider에서 더 많은 작업을 찾을 수 있습니다. 그녀를 찾아라 트위터 그리고 링크드인.
