낭포 성 섬유증 (CF) 치료의 최근 발전에 대해 최신 정보입니까? 의료 과학의 발전 덕분에 CF를 가진 사람들에 대한 전망은 최근 수십 년 동안 크게 개선되었습니다. 과학자들은 CF를 가진 사람들의 삶을 개선하기 위해 새로운 약물과 전략을 계속 개발하고 있습니다.
최신 개발 사항을 살펴 보겠습니다.
개인화 된 치료를 개선하기 위해 업데이트 된 지침
2017 년 Cystic Fibrosis Foundation의 전문가들은 CF 진단 및 분류에 대한 업데이트 된 지침을 발표했습니다.
이 지침은 의사가 CF 치료에 대한보다 개인화 된 접근 방식을 추천하는 데 도움이 될 수 있습니다.
지난 10 년 동안 과학자들은 CF를 유발할 수있는 유전 적 돌연변이에 대해 더 잘 이해했습니다. 연구원들은 또한 특정 유형의 유전자 변이를 가진 사람들을 치료하기 위해 새로운 약물을 개발했습니다. CF 진단에 대한 새로운 지침은 의사가 특정 유전자를 기반으로 특정 치료의 혜택을받을 수있는 사람을 결정하는 데 도움이 될 수 있습니다.
증상의 근본 원인을 치료하는 신약
CFTR 조절제는 연령과 특정 유형의 유전자 돌연변이에 따라 CF를 가진 일부 사람들에게 도움이 될 수 있습니다. 이 약물은 CF 증상을 유발하는 CFTR 단백질의 특정 결함을 수정하도록 설계되었습니다. 다른 유형의 약물이 증상을 완화시키는 데 도움이 될 수 있지만 CFTR 조절제는 현재 근본 원인을 해결하기 위해 사용할 수있는 유일한 약물입니다.
많은 다른 유형의 유전자 돌연변이가 CFTR 단백질에 결함을 일으킬 수 있습니다. 지금까지 CFTR 조절제는 특정 유형의 유전자 돌연변이를 가진 사람들을 치료할 때만 이용할 수 있습니다. 결과적으로, CF를 가진 일부 사람들은 현재 CFTR 변조기로 치료할 수는 없지만 많은 사람들이 혜택을 볼 수 있습니다.
현재까지 미국 식품 의약 국 (FDA)은 특정 유전자 돌연변이를 가진 특정 연령층의 사람들을위한 세 가지 CFTR 조절제 요법을 승인했습니다.
- ivacaftor (Kalydeco), 2012 년 승인
- lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), 2015 년 승인
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), 2018 년 승인
낭성 섬유증 재단 (Cystic Fibrosis Foundation)에 따르면 현재 CF를 앓고있는 다른 그룹의 사람들에서 이러한 약물의 안전성과 효능을 평가하기위한 연구가 진행되고 있습니다. 과학자들은 또한 앞으로 CF를 가진 더 많은 사람들에게 혜택을 줄 수있는 다른 유형의 CFTR 조절제 치료법을 개발하기 위해 노력하고 있습니다.
CFTR 조절제 치료로 혜택을 볼 수있는 사람에 대해 자세히 알아 보려면 의사와 상담하십시오.
새로운 치료법 개발을위한 지속적인 연구
전 세계의 연구원들은 CF를 가진 사람들의 삶을 개선하기 위해 열심히 노력하고 있습니다.
현재 사용 가능한 치료 옵션 외에도 과학자들은 현재 다음과 같은 새로운 유형의 개발을 시도하고 있습니다.
- CFTR 조절제 요법
- 점액을 얇고 풀어주는 약물
- 폐의 염증을 줄이기위한 약물
- 박테리아 및 기타 미생물 감염과 싸우는 약물
- CFTR 단백질을 코딩하는 mRNA 분자를 표적으로하는 약물
- 에서 돌연변이를 복구하기위한 유전자 편집 기술 CFTR 유전자
과학자들은 또한 어린이를 포함하여 CF를 가진 새로운 그룹의 사람들을 위해 현재 치료 옵션의 안전성과 효능을 테스트하고 있습니다.
이러한 노력 중 일부는 초기 단계에 있고 다른 노력은 더 먼 단계에 있습니다. 낭성 섬유증 재단은 최신 연구에 대한 정보를 찾기에 좋은 곳입니다.
진행되고 있습니다
CF는 그것을 가진 사람들뿐만 아니라 그들을 돌보는 사람들의 신체적, 정신적 건강에 해를 끼칠 수 있습니다. 다행스럽게도 CF 연구 및 관리의 지속적인 발전은 차이를 만들고 있습니다.
낭성 섬유증 재단 (Cystic Fibrosis Foundation)의 최신 환자 레지스트리 연례 데이터 보고서에 따르면 CF 환자의 기대 수명은 계속 증가하고 있습니다. CF 환자의 평균 폐 기능은 지난 20 년 동안 크게 개선되었습니다. 영양 상태도 개선되었으며 폐에 유해한 박테리아의 존재는 감소했습니다.
자녀를위한 최상의 결과를 달성하고 최근 돌봄을 최대한 활용하려면 정기적 인 검진 일정을 잡는 것이 중요합니다. 담당 의료진에게 건강상의 변화에 대해 알리고 치료 계획을 변경해야하는지 문의하십시오.
테이크 아웃
더 많은 진전이 필요하지만 CF를 가진 사람들은 그 어느 때보 다 평균적으로 더 길고 건강한 삶을 살고 있습니다. 과학자들은 새로운 CFTR 조절제 및 CF를 치료하기위한 다른 약물을 포함하여 새로운 치료법을 계속 개발하고 있습니다. 자녀의 치료 옵션에 대해 자세히 알아 보려면 담당 의사 및 다른 치료 팀원에게 문의하십시오.
